ЦЕЛЬ:

Было установлено, что колхицин высоко эффективен в лечении семейной средиземноморской лихорадки (ССЛ). Однако он одобрен FDA только для применения у детей старше 4 лет из-за отсутствия исследований с участием детей младшего возраста. В нашем отделении высокоспециализированной детской ревматологии регулярно используют колхицин даже при лечении очень маленьких детей с ССЛ. Целью данного исследования была оценка его безопасности и эффективности у детей с ССЛ в возрасте младше 4 лет.

МЕТОДИКА:

В базе данных отделения был проведен поиск по всем детям с диагнозом ССЛ в период с 2010 по 2018 гг. Для детей, которые начали прием колхицина в возрасте до 4 лет, была проведена идентификация вариаций гена MEFV, и в соответствии с ней они были сопоставлены с детьми, которые начали лечение в возрасте 4−8 лет. Эффективность препарата оценивали по снижению частоты и продолжительности приступов. Нежелательные явления оценивались в соответствии с общими критериями токсичности для ревматологии, ред. 2.0.

РЕЗУЛЬТАТЫ:

В когорту исследования вошли 89 пациентов с ССЛ: 41 впервые начали лечение в возрасте до 4 лет, а 48 впервые начали лечение в возрасте 4−8 лет. Частота полного ответа на колхицин составила 61% в младшей группе и 60,4% в старшей, соответствующие показатели частичной ремиссии составили 24,4% и 29,2% (р=0,77).

Наиболее частым нежелательным явлением была диарея, с распространенностью 24,4% в младшей группе и 22,9% в старшей группе соответственно (р = 0,87). В отношении других нежелательных явлений не имелось никаких существенных различий между группами.

ВЫВОДЫ:

Колхицин одинаково эффективен и безопасен для использования у пациентов с ССЛ в возрасте младше 4 лет, без различий в ответе у более старших пациентов детского возраста.

Semin Arthritis Rheum. 2019 May 31

Goldberg O, Levinsky Y, Peled O, Koren G, Harel L, Amarilyo G.

pii: S0049−0172(19)30041−1

PMID: 31 255 241

DOI: 10.1016/j.semarthrit.2019.05.011

Age dependent safety and efficacy of colchicine treatment for familial mediterranean fever in children

OBJECTIVE:

Colchicine has been found to be highly effective for the treatment of familial Mediterranean fever (FMF). However, it is FDA-approved only for children older than 4 years owing to the lack of studies in younger children. Our tertiary pediatric rheumatology department routinely uses colchicine even in very young children with FMF. The aim of the study was to evaluate its safety and efficacy in children with FMF <4 years old.

METHODS:

The departmental database was searched for all children diagnosed with FMF between 2010−2018. Those who started treatment with colchicine before age 4 years were identified and matched by MEFV variant to children who started treatment at age 4−8 years. Drug efficacy was assessed by the improvement in the frequency and duration of attacks. Adverse events were assessed according to the Rheumatology Common Toxicity Criteria ver. 2.0.

RESULTS:

The cohort included 89 patients with FMF: 41 first treated before age 4 years, and 48 first treated at age 4−8 years. Rates of complete response to colchicine were 61% in the younger group and 60.4% in the older group, Corresponding rates of partial remission were 24.4% and 29.2% (p = 0.77). The most frequent adverse event was diarrhea, with a prevalence of 24.4% in the younger group and22. 9% in the older group respectively (p = 0.87). There were no significant between-group differences in other adverse events.

CONCLUSION:

Colchicine is equally effective and safe for use in patients with FMF under 4 years old, with no difference in response from older pediatric patients.